Am 30. Juli erteilte die philippinische Arzneimittelbehörde (NMPA) die offizielle Zulassung für HICARA zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r LBCL), die bereits zwei oder mehr systemische Therapielinien erhalten haben. Dies umfasst das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom, nicht näher spezifiziert (DLBCL, NOS); das aus einem follikulären Lymphom transformierte diffuse großzellige B-Zell-Lymphom; das hochgradige B-Zell-Lymphom mit MYC- und BCL2-Rearrangements; und das hochgradige B-Zell-Lymphom, nicht näher spezifiziert (HGBL, NOS).
Dies ist Chinas erstes vollständig im Inland entwickeltes CD19-CAR-T-Zellprodukt, das speziell auf rezidiviertes oder refraktäres großzelliges B-Zell-Lymphom (r/r LBCL) abzielt. Forschung, Entwicklung und Produktion von HICARA basieren vollständig auf dem firmeneigenen Moleküldesign von Hrain Biotechnology, einem unabhängig etablierten Qualitätssicherungssystem und einer geschlossenen Produktionsplattform im großen Maßstab. Dieser Erfolg ermöglicht die vollständige Integration der CAR-T-Zellentwicklung und -produktion in China und durchbricht ausländische Technologiemonopole. HICARA ist zudem das erste in China zugelassene CAR-T-Zellprodukt, das ein stabiles Zelllinien-Vektorverfahren verwendet.
Den Ergebnissen der Phase-II-Studie HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223), die auf der Jahrestagung 2024 der American Association for Cancer Research (AACR) vorgestellt wurden, zufolge zeigte HICARA wirksame Ergebnisse bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom.
Ergebnisse: Bis zum 16. Mai 2023 erhielten 81 Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom (R/R NHL) und einem ECOG-Status von 0–1 zu Studienbeginn die Infusion HR001 aus dem Produktionswerk in Jinshan [51,9 % männlich; Medianalter 53,4 Jahre (Spanne 23–74); 3,7 % CD19-negativ; 91,4 % diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom; 79,0 % Stadium III–IV nach Ann Arbor oder Lugano]. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 160 Tage (Spanne 7–454). Die mediane Zeit bis zum besten Ansprechen lag bei 30 Tagen (Spanne 28–358). Die objektive Ansprechrate (ORR) nach 3 Monaten, 6 Monaten und die beste objektive Ansprechrate betrugen 53,1 % (95 %-KI: 41,7–64,3), 45,7 % (95 %-KI: 34,6–57,1) bzw. 74,1 % (95 %-KI: 63,1–83,2). Die vollständige Ansprechrate (CRR) nach 3 Monaten, 6 Monaten und die beste vollständige Ansprechrate betrugen 32,1 % (95 %-KI: 22,2–43,4), 29,6 % (95 %-KI: 20,0–40,8) bzw. 49,4 % (95 %-KI: 38,1–60,7). Die mediane Ansprechdauer (DOR) und das mediane progressionsfreie Überleben (PFS) betrugen 339 Tage (95 %-KI: 149–NE) bzw. 176 Tage (95 %-KI: 91–NE). Das Gesamtüberleben (OS) wurde nicht erreicht. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen (AEs) traten im hämatologischen System auf. Das Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) trat bei 95,1 % der Patienten auf, wobei bei 3,7 % der Patienten ein CRS Grad ≥ 3 beobachtet wurde. Das Immun-Effektorzell-assoziierte Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) trat bei 8,6 % der Patienten auf, ohne dass Fälle von ICANS Grad ≥ 3 berichtet wurden. Die behandlungsbedingte Mortalität betrug 1,2 %. Die mediane Zeit bis zur maximalen Expansion der CAR-T-Zellen betrug 240 Stunden (120–672) nach der Infusion, die mediane maximale Expansion (Cmax) betrug 17.413,9 Kopien/µg DNA (124,9–136.382,2) und die mediane AUC betrug [Wert fehlt].0-28dDie Anzahl der Kopien/µg DNA betrug 3.201.014,0 (205.082,8–1.840.0016,2). Bei 14,8 % der Patienten wurden positive Tests auf Antikörper gegen das Medikament (ADA) und bei 3,7 % positive Tests auf neutralisierende Antikörper (Nab) festgestellt. Bei den Nab-positiven Patienten blieb das vollständige Ansprechen bis zur Nachuntersuchung erhalten.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Veröffentlichungsdatum: 31. Juli 2025